Nuevos 'lápices' para la edición de genes reescriben el ADN para deshacerse de los males
Científicos de Harvard y MIT desarrollan nuevas herramientas para arreglar las mutaciones genéticas que más probablemente causan defectos como la sordera y la fibrosis cística.
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| Un editor de base de adenina cambia una A a I y elimina el ADN para inducir a la célula a convertir I a G y T a C. 3 'y 5' son terminales de ADN. |
Un par de nuevas herramientas para la edición de genes se pueden utilizar para el tratamiento de varias enfermedades causadas por mutaciones en el ADN humano, según aseguran algunos investigadores.
Científicos de Harvard y MIT desarrollaron un sistema de edición de genes llamado Adenine Base Editor (ABE, por sus siglas en inglés), que utiliza una forma modificada de la conocida herramienta de edición de genes Crispr-Cas9 y un par de encimas desarrolladas en el laboratorio para revertir mutaciones que causan enfermedades. Hacen esto al reescribir el código genético que conforma nuestro ADN.
Científicos de Harvard y MIT desarrollaron un sistema de edición de genes llamado Adenine Base Editor (ABE, por sus siglas en inglés), que utiliza una forma modificada de la conocida herramienta de edición de genes Crispr-Cas9 y un par de encimas desarrolladas en el laboratorio para revertir mutaciones que causan enfermedades. Hacen esto al reescribir el código genético que conforma nuestro ADN.
La nueva tecnología funciona de forma distinta a Crispr-Cas9, que se describe como un par de tijeras químicas que pueden cortar de manera precisa e insertar secuencias de ADN en nuestro genoma.
El profesor de química de Harvard David Liu, quien encabezó la investigación que publicó sus resultados en la revista Nature, explicó que ABE se asemeja a un lápiz que puede reescribir las letras que constituyen cada serie de ADN para que se puedan arreglar de forma apropiada en las oraciones que conforman nuestro genoma.
La metáfora del lápiz es muy apta porque los nucleótidos que constituyen mayormente el ADN se abrevian con las letras A,C, G y T. A (adenina) se une a la T (tiamina) para formar una hebra de la familiar estructura de hélice doble del ADN, mientras que la G (guanina) se une a C (citosina) para formar la otra hebra.
En el caso de las mutaciones genéticas, sin embargo, las letras se han revertido, lo que causa desórdenes como ceguera y fibrosis cística. ABE hace posible revertir una mutación en específico al colocar estas letras en el orden correcto para que se puedan emparejar correctamente para formar la "palabra" o la "oración" genética correctas. Esto elimina los desórdenes genéticos que resultan de letras desorganizadas.
El profesor de química de Harvard David Liu, quien encabezó la investigación que publicó sus resultados en la revista Nature, explicó que ABE se asemeja a un lápiz que puede reescribir las letras que constituyen cada serie de ADN para que se puedan arreglar de forma apropiada en las oraciones que conforman nuestro genoma.
La metáfora del lápiz es muy apta porque los nucleótidos que constituyen mayormente el ADN se abrevian con las letras A,C, G y T. A (adenina) se une a la T (tiamina) para formar una hebra de la familiar estructura de hélice doble del ADN, mientras que la G (guanina) se une a C (citosina) para formar la otra hebra.
En el caso de las mutaciones genéticas, sin embargo, las letras se han revertido, lo que causa desórdenes como ceguera y fibrosis cística. ABE hace posible revertir una mutación en específico al colocar estas letras en el orden correcto para que se puedan emparejar correctamente para formar la "palabra" o la "oración" genética correctas. Esto elimina los desórdenes genéticos que resultan de letras desorganizadas.
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| Primeros autores Holly Rees (left), David Liu, and Nicole Gaudell. Photo by Casey Atkins |
La mutación que ABE edita es la más común mutación genética que causa enfermedades, de acuerdo con Liu.
"Hemos desarrollado un nuevo editor de base —una máquina molecular— que es programable, irreversible, eficiente y que, de una manera limpia, puede corregir estas mutaciones en el genoma de los seres vivientes", dijo Liu en un comunicado.
"Hemos desarrollado un nuevo editor de base —una máquina molecular— que es programable, irreversible, eficiente y que, de una manera limpia, puede corregir estas mutaciones en el genoma de los seres vivientes", dijo Liu en un comunicado.
Por otra parte, un equipo distinto en un laboratorio de MIT y el Instituto Broad de Harvard han desarrollado un nuevo sistema basado en Crispr para editar el ARN en las células humanas. El ARN es como el mensajero entre el ADN y otras partes de las células, por lo que la edición del ARN resulta en cambios temporales mientras que la edición del ADN resulta en cambios permanentes.
La herramienta llamada Repair puede revertir mutaciones genéticas que causan enfermedades al nivel del ARN. Como ABE, Repair también tiene la función de corte de ADN de Crispr desactivado, por lo que actúa más como un lápiz que un par de tijeras.
"Repair puede arreglar mutaciones sin manipular el genoma, y debido a que el ARN se degrada naturalmente, es un arreglo que se puede revertir potencialmente", dijo en un comunicado David Cox, coautor del estudio publicado en Science.
Ambas herramientas han probado ser útiles para arreglar mutaciones que causan enfermedades en las células humanas, pero les queda un largo camino para ser usados en humanos.
La herramienta llamada Repair puede revertir mutaciones genéticas que causan enfermedades al nivel del ARN. Como ABE, Repair también tiene la función de corte de ADN de Crispr desactivado, por lo que actúa más como un lápiz que un par de tijeras.
"Repair puede arreglar mutaciones sin manipular el genoma, y debido a que el ARN se degrada naturalmente, es un arreglo que se puede revertir potencialmente", dijo en un comunicado David Cox, coautor del estudio publicado en Science.
Ambas herramientas han probado ser útiles para arreglar mutaciones que causan enfermedades en las células humanas, pero les queda un largo camino para ser usados en humanos.
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